EFFICACIA ED EQUITÀ NELL'EROGAZIONE DELLE RISORSE SANITARIE: IL PROGETTO
TRIPSS
PAOLO VINEIS (*)
Un problema centrale della medicina attuale è come
trasferire al meglio e nel modo più efficace i risultati della ricerca nella
pratica quotidiana. Vi sono molti indizi del fatto che i risultati della
ricerca vengono tradotti in pratica con un ritardo che arriva fino a dieci
anni. Un primo passo è certamente sintetizzare le prove scientifiche, come si
esprimono nelle migliaia di pubblicazioni che escono ogni anno R elle riviste
specializzate. Questo lavoro di sintesi richiede competenze specifiche e non
può essere lasciato alla soggettività di singoli esperti, per quanto
autorevoli.
Ma una volta sintetizzate al meglio le prove scientifiche
sarebbe ingenuo pensare che il lavoro sia concluso. In realtà, se l'obiettivo è
quello di far avvicinare il più possibile la pratica reale ad una "medicina basata sulle prove", la
gran parte del cammino comincia a questo punto. II fatto che la semplice
disponibilità di una buona sintesi della letteratura non muti la pratica dei
medici è ampiamente dimostrato. La domanda che si pone è: come garantire che
la sintesi della letteratura si trasformi in raccomandazioni che siano
efficaci, basate su prove scientifiche e al tempo stesso "non
prescrittive"? L'esperienza ha insegnato infatti che raccomandazioni
imposte dall'alto, o da cui non si possa deviare se non a prezzo di sanzioni,
sortiscono effetti più negativi che
positivi. Un principio di fondo della adozione di linee-guida per la pratica clinica (come vengono chiamate le
raccomandazioni non prescrittive) è quello della condivisione, del consenso. Un altro principio è
l'adattamento alle circostanze locali, che tuttavia non deve mai spingersi al
punto da snaturare il messaggio cruciale, l'essere cioè le linee-guida
espressione delle "migliori prove scientifiche". Per adattare le
linee-guida alle circostanze locali non bisogna insomma perdere il fondamento
scientifico.
Come sia difficile costruire delle buone linee-guida
è esemplificato dal seguente esempio, relativo al numero di pazienti che è
necessario trattare (NNT) per avere un successo terapeutico. Supponiamo di
dover scegliere la migliore strategia di prevenzione delle ulcere da stress con
ranitidina (H2-antagonista) nei pazienti che hanno subito un grave trauma:
Abbiamo due possibili scenari: 1) pazienti molto gravi, con ventilazione
meccanica e/o coagulopatia; 2) pazienti meno gravi, con respirazione spontanea
e senza coagulopatia. In entrambi i gruppi supponiamo che l'efficacia relativa
della ranitidina sia del 58%, intesa come riduzione percentuale delle ulcere
da stress nei trattati rispetti ai non-trattati. Nel primo gruppo la frequenza
di ulcere è pari a 0.037 (cioè 37 per mille), nel secondo gruppo molto più
rara, 0.0014 (1,4 per mille). Grazie alla raniditina il rischio di
sanguinamento passa a 0.0155 nel primo gruppo e a 0.0006 nel secondo, con una
riduzione assoluta pari a 0.0215 (cioè 0.037-0.0155) nel primo e a 0.0008
(0.0014-0.0006) nel secondo. II "numero che è necessario trattare"
(NNT) è il reciproco della riduzione assoluta, cioè 1/0.0215 (=45) nel gruppo
dei pazienti gravi e 1/0.0008 (=1250) nei pazienti meno gravi. Bisogna trattare
dunque 45 pazienti del primo gruppo per curarne uno, contro 1250 nel secondo
gruppo (1).
II NNT può essere usato per prendere decisioni, per
stabilire soglie oltre le quali "vale la pena" o no trattare i
pazienti. Come correttamente fanno notare Guyaff e colleghi (1), questa
decisione non è solamente di natura quantitativa, non è sufficiente cioè fare
riferimento a un numero come il NNT. Posto che non vi è dubbio sul fatto di
trattare i pazienti del primo gruppo ( "vai la pena" trattare 45
persone per curarne una), la discussione è più incerta nel secondo caso. La
decisione dipenderà in parte da criteri economici (il trattamento con
ranitidina costa 65 dollari a paziente, che moltiplicato per 45 dà 2925 dollari,
mentre moltiplicato per 1250 dà 81.250 dollari; il trattamento dell'ulcera
sanguinante costa 12.000 dollari), in parte dal bilanciamento tra rischi e benefici
(considerato che la ranitidina provoca epatiti tossiche nello 0.06% dei
pazienti) e in parte da considerazioni etiche. A proposito di queste ultime,
la soglia del NNT (oltre la quale "vale la pena" trattare i pazienti)
varia a seconda dei valori posseduti dal medico e dal paziente "Vi è un
assoluto bisogno di esplicitare che cosa guida le nostre decisioni, in particolare
i valori sottostanti" (1).
Abbiamo iniziato a parlare di come trasferire nella
pratica le sintesi della letteratura, attraverso l'elaborazione di
linee-guida, e siamo finiti a parlare di etica. Questo non dovrebbe
sorprendere. Man mano che si passa dal "basamento" delle prove
scientifiche ai livelli più alti della applicazione pratica delle conoscenze,
diventa inevitabile preoccuparsi dell'integrazione tra i diversi aspetti
(scientifici, economici, organizzativi ed etici) dello stesso problema.
È inoltre indispensabile preoccuparsi del
"monitoraggio" degli effetti dell'adozione delle linee-guida nella
pratica. Di per sé, disporre di una buona lineaguida non è ancora garanzia del
fatto che verrà applicata. Inoltre, l'applicazione può comportare conseguenze
impreviste sul piano organizzativo, sindacale o dell'accettazione da parte dei pazienti.
II fatto che non sia sufficiente disporre di una buona linea guida per
modificare efficacemente la pratica clinica è dimostrato da diversi esempi. Per
esempio, in Inghilterra la disponibilità di linee-guida sulla definizione e il
trattamento dell'ipertensione non ha corrisposto a una modifica delle
abitudini dei medici di base in un campione di 125 medici, infatti, sia la
definizione che il trattamento erano assolutamente divergenti da quanto
stabilito nelle linee-guida (2). II fatto che i pazienti possano non accettare
una linea-guida "evidence-based"
è anch'esso ben documentato. La recente conferenza di consenso dell'NIH
americano sullo screening dei tumori
della mammella sotto i 50 anni, che ha concluso - in modo a mio avviso
discutibile - di lasciare la decisione alla donna e al suo medico di fiducia,
ha sollevato molte polemiche da parte di gruppi femminili, che richiedono più
prestazioni sanitarie per le donne nel nome dell'atteggiamento “politically correct". La politica
di questi gruppi sottintende semplicisticamente che "I'attenzione"
verso le minoranze o gruppi particolari della popolazione si esprima
sostanzialmente attraverso gli stanziamenti economici, prescindendo dalle reali
prove di efficacia. Lasciare la scelta alla singola donna e al suo medico mi
pare discutibile perché vanifica la funzione di una conferenza di consenso, che
è dare indicazioni per quanto possibile precise e prudenziali sulla base delle
migliori prove scientifiche.
"Monitorare" gli effetti dell'introduzione
nella pratica di una linea-guida clinica è dunque importante in quanto può
evidenziare sia la mancata applicazione (o un alto tasso di deviazioni), sia
problemi organizzativi, economici o etici imprevisti. Un alto tasso di
deviazioni può essere perfettamente giustificato: il principio delle
linee-guida, come detto, non è la prescrizione, ma piuttosto la richiesta a
chi devia di fornire giustificazioni scientifiche o pratiche che siano almeno
altrettanto buone del contenuto della lineaguida. Un progetto mirante a
verificare questo genere di problemi è il TRIPPS ("Trasferire i risultati della ricerca nella pratica dei servizi
sanitari'), coordinato dal Centro Cochrane italiano. Si tratta di
un'iniziativa che coinvolge 21 aziende ospedaliere o territoriali, le quali
aderiscono a quattro progetti sperimentali - rispettivamente sui tumori della
mammella, la gravidanza, lo scompenso cardiaco e gli esami preoperatori - allo
scopo proprio di verificare le conseguenze pratico-organizzative dell'adozione
di linee-guida consensuali.
II TRIPPS è iniziato con la produzione di un inventario
su supporto magnetico di tutte le linee guida disponibili per un certo numero
di specialità cliniche (più di mille linee-guida); circa 300 di queste lineeguida
sono state valutate per la loro qualità, se fossero per esempio basate su una
buona rassegna sistematica delle prove scientifiche. In secondo luogo,
nell'ambito dei quattro progetti citati gli ospedali partecipanti cercano di
valutare con metodi simili le implicazioni dell'adozione di alcune delle
linee-guida. Sono particolarmente coinvolte nel TRIPPS - oltre ai medici - le
figure decisionali (Direttori generali e sanitari). L'ambizione del progetto è
quella di costruire attraverso il TRIPPS un modello di assunzione di decisioni
di politica sanitaria sulla base "delle migliori prove scientifiche"
o, meno ambiziosamente, di documentare le difficoltà e le resistenze che si
possono incontrare in un tale processo.
(*) Servizio di Epidemiologia dei Tumori, Azienda ospedaliera
San Giovanni Battista e CPO - Piemonte, Torino. Ricordiamo che sul n. 112,
ottobre-dicembre 1995 di Prospettive
assistenziali, avevamo pubblicato l'articolo di P. Vineis, "La
promozione della salute e la prevenzione delle malattie sono un dovere sociale
della comunità?".
(1) A.D. Oxman, D.J. Cook, G.H. Guyatt et al.: Users's guides to the medicai literature.
VI: how to use an overview. JAMA
1994; 272:1367-1371.
(2) J.A.
Muir Gray: Evidence-based Health Care. Churchill Livingstone, New York,
1997.
www.fondazionepromozionesociale.it